Crean cura contra el párkinson con virus de caballo

Un nuevo tratamiento genético, hecho con el virus de un caballo y probado en una quincena de pacientes, permite “mejoras en el control de movimiento” a los enfermos de párkinson, un trastorno neurodegenerativo que afecta a más de 6 millones de personas en el mundo, publicó la revista británica The Lancet.
Un grupo de investigadores franceses y británicos, liderado por Stephane Palfi, profesor de los Hospitales Universitarios Henri-Mondon de Créteil de Francia, administró el nuevo tratamiento a 15 enfermos avanzados de párkinson, de entre 48 y 65 años, quienes no respondían a los tratamientos convencionales.
“Los síntomas motrices de la enfermedad mejoraron algunos meses después de la administración del tratamiento en todos los pacientes”, detalló Stephane Palfi, quien detalló que el estudio clínico de fase 1 y 2 fue realizado en 12 pacientes tratados desde 2008 en el hospital Henri Mondor de Creteil, mientras que otros tres enfermos lo recibieron en el hospital Addenbrookes de Cambridge que se encuentra en Reino Unido.
La terapia genética, llamada ProSavin, utiliza un virus inerte que lleva genes correctivos directamente al estrato del cerebro que controla el movimiento y está diseñada para convertir las células del sistema nervioso en fábricas de dopamina.
Los enfermos de párkinson sufren una pérdida de ese neurotransmisor, lo que desemboca en temblores, lentitud de movimientos y rigidez muscular, entre otros síntomas.
El tratamiento de ProSavin consistió en inyectar en el cerebro de los 15 pacientes un virus de caballo —inofensivo para el ser humano y que pertenece a la familia de los lentivirus— vaciado de su contenido y “rellenado” con tres genes (AADC, TH, CH1) esenciales para la fabricación de dopamina.
Tras probarlo en los 15 pacientes, los científicos comprobaron que el nuevo tratamiento es “seguro, efectivo y es bien tolerado”.
Para medir su eficacia, emplearon un sistema estándar que evalúa algunas funciones motoras como el habla, los temblores, la rigidez, el movimiento de los dedos, la postura, la forma de andar y la lentitud, y observaron importantes mejoras después de algunos meses de haber sido administrado.
“ProSavin es seguro y fue bien tolerado por los pacientes en estado avanzado de párkinson. Las mejoras en el control del movimiento se observaron en todos ellos”, afirmó Palfi, pero también agregó que los resultados son limitados a pesar de ser prometedores y deben “interpretarse con precaución”.
Al término de cuatro años, los investigadores estiman haber podido demostrar la inocuidad a largo plazo de este método innovador para introducir genes en el cerebro de los pacientes.
Gracias a la terapia génica, los 15 pacientes operados volvieron a fabricar y segregar en forma continua pequeñas dosis de dopamina.
Se ensayaron tres niveles de dosis, siendo la más fuerte la más eficaz, según el profesor Palfi, quien considera que sus estudios “abren perspectivas terapéuticas para las enfermedades del cerebro”.
El párkinson es un trastorno neurológico degenerativo y lentamente progresivo que afecta a las zonas del sistema nervioso central encargadas de controlar los actos motores.
Sus síntomas más conocidos son los temblores, la rigidez muscular, la lentitud o las anomalías posturales, entre otros.

NUEVOS ENSAYOS
La terapia génica ProSavin será objeto de nuevos ensayos clínicos a partir de fin de año, según Palfi, cuyo equipo está mejorando el desempeño del vector para que sea capaz de producir más dopamina.
En un comentario incluido en el artículo de The Lancet, Jon Stoessl, de la Universidad de British Columbia en Vancouver, Canadá, destaca el aspecto novedoso del enfoque franco-británico.
Sin embargo lamentan que solo apunte a los síntomas motrices y no a otros trastornos (alucinaciones, cambios de carácter, perturbaciones del conocimiento) no vinculados a la producción de dopamina y que suelen volverse cada vez más molestos a medida que avanza la enfermedad.
El otro tratamiento es la técnica de “estímulo cerebral profundo”
que consiste en implantar electrodos
en las estructuras profundas del cerebro, pero que necesitan ser reguladas.

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